Il bisturi per le terapie geniche

Le ricerche del Cibio di Trento guidate da Anna Cereseto

Le terapie geniche e il sogno di un taglia e incolla di ciò che non funziona esiste da tempo.  Tagliare e ricucire il genoma senza lasciare tracce e soprattutto danni genomici è una sfida che viene portata avanti da molti team e che parte da una molecola – CRISPR/Cas9 – in grado di comportarsi come un vero e proprio “bisturi genomico”, capace di tagliare via dal DNA dei pazienti il gene responsabile della patologia. Il problema è che la permanenza incontrollata di questa molecola attiva nell’organismo può creare “errori” non prevedibili. Occorre disinnescarla una volta portata a termine l’azione curativa. Ci è riuscito il Centro per la Biologia integrata (Cibio) dell’Università di Trento.

«Sul virus vettore che usiamo per trasportare la molecola in loco abbiamo aggiunto anche due molecole di RNA» spiega Anna Cereseto, biologa del Cibio.

Il risultato è che la proteina “curativa” rimane in loco solo il tempo necessario per svolgere la sua azione e poi si dissolve. Dunque un circuito autolimitante, in grado di funzionare in modo efficiente e senza complicazioni. «A Trento – aggiunge Cereseto – stiamo testando questo nuovo approccio in particolare sulla cura della fibrosi cistica e dell'atrofia muscolare spinale (SMA) ma le possibili applicazioni su altre malattie, in primis i tumori, sono numerose e interessanti».

Lo studio pubblicato da Nature Communications (gennaio 2018) è frutto di un grande gioco di squadra tutto interno al Cibio. Alla realizzazione della ricerca, infatti, oltre all’unità di ricerca guidata da Anna Cereseto e composta da Gianluca Petris e Antonio Casini, hanno partecipato anche i biologi Francesca Demichelis e Luciano Conti. Il sistema nato nei laboratori del Cibio è stato subito brevettato (progetto SLiCES) per le sue grandi potenzialità in ambito applicativo. Potrebbe infatti offrire una risposta per superare definitivamente i dubbi legati all’introduzione massiccia della terapia genica nel trattamento di molte malattie.

Le terapie genetiche, sviluppate a partire dalla fine degli anni Ottanta grazie all’avvento dell’ingegneria genetica, sono state salutate come una vera rivoluzione per sconfiggere molte patologie tuttora incurabili, come le malattie di natura ereditaria (ad esempio fibrosi cistica, distrofia muscolare, emofilia o diabete di tipo 1), malattie che dipendono da fattori ambientali (come il cancro, le malattie cardiovascolari e quelle neurodegenerative) ma anche traumi, infezioni e ischemie.

Le terapie geniche permettono di inserire nelle cellule malate di un paziente un gene che permette di curarlo. Un vero e proprio salto di qualità, perché grazie a vettori molto efficienti (virus resi non pericolosi) è possibile correggere anche cellule difficili da raggiungere. Ma l’entusiasmo della comunità scientifica attorno alle potenzialità delle terapie geniche si è raffreddato in questi ultimi anni quando si è scoperto che queste possono avere reazioni ed effetti collaterali non controllabili.

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15 febbraio 2019